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Zulassung von Pegcetacoplan für PNH-Patient.innen

Foto: psdesign1_fotolia


 

C3-Komplementinhibitor Pegcetacoplan zugelassen

Am 13.12.2021 wurde ein neues Medikament für die Behandlung erwachsener Menschen mit PNH in der EU zugelassen: Der Wirkstoff Pegcetacoplan, der in spezifische Abläufe des Immunsystems eingreift, wird voraussichtlich ab Anfang 2022 unter dem Handelsnamen Aspaveli® auch in Deutschland erhältlich sein.

Bei dem Medikament handelt es sich um einen sogenannten C3-Komplementinhibitor: Das Komplementsystem ist ein Teil des körpereigenen Immunsystems, das bei PNH-Erkrankten die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) angreift und zerstört. Pegcetacoplan hemmt einen bestimmten Teil des Komplementsystems und verhindert damit auch die Zerstörung der roten Blutkörperchen außerhalb der Blutgefäße (extravasal), was zu einer Verbesserung der Lebensdauer der Erythrozyten sowie der Hämoglobinwerte führt.

Zugelassen ist das Medikament für Patient.innen, die zuvor mindestens drei Monate lang trotz Therapie mit einem C5-Inhibitor (Eculizumab oder Ravulizumab, C5 ist ebenfalls ein Bestandteil des Komplementsystems) immer noch an einer Blutarmut (Anämie) leiden. Pegcetacoplan wird 2 Mal pro Woche als subkutane Infusion verabreicht, zu den häufigsten Nebenwirkungen gehören Reaktionen an der Einstichstelle, Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Verdauungsbeschwerden.

Detaillierte Angaben finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA.

Ganz neu ist das Medikament nicht: Am 5. April dieses Jahres berichteten wir bereits in einem Blogbeitrag auf unserer Website ausführlich über den Wirkmechanismus und die aktuellen Studien dazu.

Empfehlungen zur COVID-19-Impfung bei AA/PNH

Spritze mit Fläschchen für Impfung © weyo

Aktualisierung der Empfehlungen

Die SARS-CoV-2-Pandemie hat uns weiter fest im Griff. Viele AA/PNH-Patient.innen suchen Rat, ob sie sich (erneut) gegen das Virus impfen lassen sollen. Zwei der deutschen AA/PNH-Spezialisten, Dr. Britta Höchsmann (UK Ulm) und Dr. Jens Panse (UK Aachen), haben die bisher vorliegenden wissenschaftlichen Daten analysiert und ihre Empfehlungen zur Impfung aktualisiert. Die beiden Ärzte weisen ausdrücklich drauf hin, dass ihr Schreiben ihre persönlichen Empfehlungen enthält und keine offizielle Stellungnahme der Unikliniken oder der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) ist. Das Schreiben soll als Hilfestellung verstanden werden, bis die Stellungnahme der Expertengruppe der DGHO vorliegt.

Grundsätzlich sehen Frau Dr. Höchsmann und Herr Dr. Panse das Risiko einer Infektion mit dem SARS-CoV-2-(“Corona”-)Virus als gravierender an als die möglichen Folgen der Impfung. Die beiden Experten betonen dabei, dass je nach Erkrankung und Status einige Dinge beachtet werden sollten, z.B. Zeitpunkt der Impfung, Art des Impfstoffs etc.

Weitere Informationen entnehmen Sie bitte direkt den Empfehlungen zur Corona-Impfung bei AA/PNH von Frau Dr. Höchsmann und Herrn Dr. Panse.

12. Essener PNH/AA-Seminar

Zusammenfassung des erstmals virtuell durchgeführten Seminars

Das 12. Essener Patienten- und Angehörigenseminar PNH / AA 2021 fand aufgrund der anhaltenden Corona-Pandemie erstmals in virtueller und verkürzter Form statt.

Über 80 Teilnehmer.innen hatten sich eingewählt und verfolgten zuerst die kurze Begrüßung durch Prof. Dr. Christian Reinhardt, dem neuen Direktor der Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation der Uniklinik Essen. Im Anschluss trug Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter nicht-maligne Hämatologie und Gerinnung an der Uniklinik Essen und Organisator des Seminars, das Update zu Aplastischer Anämie (AA) und PNH vor, das in 4 Abschnitte eingeteilt war:

1 Knochenmark und Symptome

Im Knochenmark werden üblicherweise aus den Stammzellen verschiedene Arten von Blutzellen produziert, bevor sie in die Blutgefäße wandern. Störungen des Knochenmarks können zu Erkrankungen wie AA und PNH führen. So greifen bei der AA bestimmte Abwehrzellen die Stammzellen im Knochenmark an und die Blutproduktion wird – je nach Schweregrad der Erkrankung – unterschiedlich stark beeinträchtigt. In der Folge kommen im Knochenmark verstärkt Fett- und weniger Stammzellen vor.

Symptome einer AA können sein
– Blutungsneigung (Thrombopenie): Blutungen an verschiedenen Stellen, wenn die Zahl der Blutplättchen (Thrombozyten) reduziert ist
– Blutarmut (Anämie): Blässe, Fatigue, Luftnot, Kopfschmerzen, Ohrensausen, Herzrasen und Brustschmerzen aufgrund von Sauerstoffmangel, der durch eine verminderte Zahl der roten Blutkörperchen (Erythrozyten) hervorgerufen wird
– Abwehrschwäche (Neutropenie): Infektionen verschiedener Art, z.B. Zahnfleischentzündung, Fieber, Lungenentzündung bei einer reduzierten Zahl weißer Blutkörperchen (Leukozyten)

Wichtig ist es, die Erkrankung frühzeitig zu diagnostizieren und – sofern erforderlich – eine Therapie einzuleiten.

Bei der PNH hingegen funktionieren die Stammzellen, allerdings sind diese zum Teil genetisch verändert und geben ihre Störung an die Blutzellen weiter. Deshalb können folgende Symptome vorliegen:
– Zerstörung der roten Blutkörperchen (hämolytische Anämie): möglichen Folgen sind u.a. Blutarmut/Fatigue, dunklem Urin, Bauchschmerzen, Schluckstörungen, Luftnot
– Blutgerinnselbildung (Thrombophilie): an verschiedenen, auch untypischen Stellen im Körper, z.B. Leber
– Knochenmarkversagen (Zytopenie): in unterschiedlicher Ausprägung, geht der PNH oft voraus

2 Therapie der AA

Die Therapiemöglichkeiten der AA liegen grundsätzlich entweder in der Unterdrückung des Immunsystems (Immunsuppression) oder der Stammzelltransplantation. Die Immunsuppression besteht aus einer Kombination von Medikamenten: ATG, Prednisolon und Ciclosporin. ATG steht für Antithymozytenglobulin und ist ein Antikörper, der mithilfe von tierischen Zellen gewonnen wird, vorzugsweise vom Pferd („Pferde-ATG“, ATGAM®). Prednisolon ist ein Kortisonpräparat und wird für 4 Wochen begleitend gegeben, um unerwünschte Reaktionen zu reduzieren. Ciclosporin (Sandimmun®) unterdrückt wie das ATG das Immunsystem und wird in der Regel mindestens 12 Monate verabreicht. Ziel dieser Behandlung ist es, die Zellen zu unterdrücken, die das Knochenmark angreifen, damit es sich erholen und wieder mit der Blutproduktion beginnen kann. Die Ansprechraten liegen in der Kombinationstherapie bei ca. 80 % und meist dauert es 3-6 Monate, bis sich eine Wirkung zeigt.

Seit einigen Jahren wird in der Zweitlinientherapie, also wenn die erste Behandlung nicht geholfen hat oder nicht mehr wirkt, auch das Medikament Eltrombopag (Revolade®) eingesetzt. Es regt die Produktion der Blutplättchen an, kann aber auch die anderen Blutzellenarten stimulieren. In einer Studie („RACE“) wurde die Wirksamkeit von Eltrombopag zusammen mit ATG und Ciclosporin in der Erstlinientherapie gezeigt. In Deutschland konnte diese Studie aufgrund fehlender Medikamentenzulassung nicht durchgeführt werden.

Prof. Dr. Röth fasste den AA-Teil seiner Präsentation mit den Hinweisen zusammen, dass
– die Prognose der AA heute sehr gut ist
– es wichtig ist, die Erkrankung frühzeitig zu diagnostizieren und möglichst in einem spezialisierten Zentrum entsprechend den Leitlinien zu behandeln
– Pferde-ATG der Standard der Erstlinientherapie ist (aktuell muss vor Therapie eine Kostenübernahmeerklärung der Krankenkasse eingeholt werden, die Zulassung wird im Herbst 2021 erwartet)
– mit Eltrombopag die Ergebnisse der Erstlinienbehandlung weiter verbessert werden können

3 Therapie der PNH

PNH-Zellen fehlen durch die erwähnte genetische Veränderung bestimmte Moleküle an ihrer Oberfläche. Sie sind deshalb schutzlos Angriffen eines Teils des Immunsystems ausgesetzt, des Komplementsystems, dann tritt die Zerstörung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) innerhalb der Blutgefäße (intravasal) ein. 2007 wurde in der EU das erste PNH-spezifische Medikament zugelassen, der Antikörper Eculizumab (Soliris®). Er wird alle zwei Wochen als Infusion verabreicht und unterdrückt das Immunsystem an einer bestimmten Stelle (C5), man nennt ihn einen C5-Komplementinhibitor. Durch dieses Medikament hat sich die Prognose der PNH erheblich verbessert, doch behielten bis zu 80 % der damit behandelten Patient.innen ihre Blutarmut. Ein Grund dafür ist, dass das Komplementsystem die Blutzellen über andere Wege weiterhin zerstören kann, was zur extravasalen Hämolyse und dem Abbau der roten Blutkörperchen in Milz und Leber führt. 2019 wurde die Weiterentwicklung von Eculizumab, das Medikament Ravulizumab (Ultomiris®) in der EU zugelassen, das nur noch alle 8 +/- 1 Wochen als Infusion gegeben wird und ebenso wirksam wie Eculizumab ist. Wichtig ist bei beiden Medikamenten, dass die Patient.innen eine Meningokokkenschutzimpfung erhalten, die alle 3 Jahre aufgefrischt werden muss.

Daneben gibt es eine Reihe weiterer Medikamente, die sich derzeit in der klinischen Erprobung befinden. Prof. Dr. Röth stellte 3 Präparate davon vor, die in Studien eine Verbesserung der PNH-relevanten Werte gegenüber unbehandelten oder mit einem der bisher zugelassenen C5-Komplementinhibtoren gezeigt haben:
– Crovalimab (SKY59), ebenfalls ein C5-Antikörper; das Medikament wird alle vier Wochen unter die Haut gespritzt und hat einen anderen Wirkmechanismus als Eculizumab
– Pegcetacoplan (APL-2), ein C3-Komplementinhibitor, der synthetisch hergestellt wird; die Verabreichung erfolgt 2-3-mal pro Woche mit einer Pumpe unter die Haut, die Zulassung ist in den USA erfolgt und in der EU beantragt
– Iptacopan (LNP023), ein Faktor B-Blocker; Faktor B ist Teil des Komplementsystems; das Medikament wird in Form von Kapseln 2-mal täglich gegeben

Zusammenfassend erläuterte Prof. Dr. Röth, dass
– mit Ravulizumab eine neue Standardtherapie der PNH zur Verfügung steht, die gut verträglich ist und mit 8 +/- 1 Wochen ein gegenüber Eculizumab deutlich verlängertes Infusionsintervall hat
– bei Schwangerschaften eine individuelle Beratung erforderlich ist, da es keine veröffentlichten Erfahrungen mit Schwangerschaft unter Ravulizumab gibt
– unbedingt die Meningokokkenschutzimpfung erfolgen muss und bei Verdacht auf eine Meningokokkeninfektion die Standby-Therapie (750 mg Ciprofloxacin) einzunehmen ist
– neue Substanzen mit verbessertem Ansprechen, unterschiedlichen Darreichungsformen und neuen Sicherheitsprofilen in klinischen Studien getestet werden.

4 Fatigue und SARS-CoV-2-Impfung

Im letzten Teil seines Vortrags ging Prof. Dr. Röth auf die zum Teil erhebliche Beeinträchtigung der Lebensqualität durch die Fatigue ein, die sich sowohl bei PNH- als auch AA-Patient.innen zeigen kann. Sie fühlen sich häufig müde und erschöpft, und Schlaf kann dieses Gefühl nicht oder nur teilweise kompensieren. Prof. Dr. Röth stützte seine Aussage auf eine Auswertung des PNH-Registers, das die Fatigue als das am häufigsten auftretende Symptom ausweist. Das PNH-Register erfasst seit vielen Jahren verschiedene Daten von PNH-Patient.innen, um Erkenntnisse über die Erkrankung und Auswirkung der bisherigen Therapie zu gewinnen.

Schließlich erläuterte Prof. Dr. Röth, dass nach bisherigen Erfahrungen mit der SARS-CoV-2-(„Corona“-)Schutzimpfung AA-Patient.innen sich nicht pauschal gegen SARS-CoV-2 impfen, sondern sich vor der Corona-Schutzimpfung individuell beraten lassen sollten. Bereits Geimpfte können ihren Impfschutz (Titer) bestimmen lassen. PNH-Patient.innen, die einen Komplementinhibitor erhalten, haben bisher – soweit bekannt – keine schwerwiegenden COVID-19-Krankheitsverläufe gezeigt.

Prof. Dr. Röth schloss seinen Vortrag mit dem Abschlussfoto des 11. Patienten- und Angehörigenseminars, das 2019 in gewohnter Umgebung in der Uniklinik Essen stattfand, und wies auf das 13. Seminar hin, das am 17.09.2022 wieder im Deichmann-Auditorium der Uniklinik Essen stattfinden soll.

Nach einer kurzen Pause schloss sich eine fast einstündige Fragerunde an, in der die Teilnehmer.innen ihre vielfältigen Fragen mit Mikrofon und Video oder im Chat einbringen konnten. Nachdem Prof. Dr. Röth alle Punkte beantwortet hatte, schloss er das Seminar pünktlich und verlieh seiner Hoffnung noch einmal Ausdruck, dass die Veranstaltung 2022 in Präsenz stattfinden wird.

Wir danken Prof. Dr. Röth für das Update und sein Engagement und hoffen ebenfalls auf ein persönliches Wiedersehen mit allen Beteilgten beim Patienten- und Angehörigenseminar 2022!

Text: Ulrike Göbel

Download der Präsentation

Studieren mit unsichtbarer Behinderung – eine Betroffene erzählt

Frau am Schreibtisch, die sich Notizen macht.

 

Eine Behinderung – was ist das eigentlich?

Diese Frage lässt sich nicht so leicht beantworten, denn was gemeinhin als Behinderung aufgefasst wird, kann in vielen Formen und Ausdrucksweisen daherkommen – und dann gibt es auch noch jene Art von Behinderung, die auf den ersten Blick überhaupt nicht wahrgenommen wird: Die Rede ist von der sogenannten „unsichtbaren Behinderung“. Beispiele hierfür sind chronische Erkrankungen und Behinderungen, die mit Müdigkeit und schneller Erschöpfbarkeit einhergehen und somit die gesellschaftliche Teilhabe beeinträchtigen. Auch die Aplastische Anämie und Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie können dazuzählen. Während bei unsichtbaren Behinderungen die mögliche Stigmatisierung durch andere ab Minute eins des Kennenlernens zwar wegfällt, führt dieses Nicht-Erkennen der Behinderung aber auch zu einer manchmal überfordernden Erwartungshaltung.

Hiermit hat auch Ly Tran immer wieder zu kämpfen: Ly ist Linguistik-Studentin und berichtet in der Podcast-ReiheWEITER

Information zur Corona-Impfung bei Aplastischer Anämie

Veröffentlichung eines Hinweis

Prof. Dr. Alexander Röth von der Uniklinik Essen weist in einem DGHO-Papier auf Verdachtsfälle bei Patient.innen mit Aplastischer Anämie in Zusammenhang mit der SARS-CoV-2-(“Corona”-)Schutzimpfung hin. Im Westdeutschen Tumorzentrum (WTZ) sind bei 3 Patient.innen nach der Impfung Rückfälle der Erkrankung (Rezidive) beobachtet worden. Bei 3 weiteren Patient.innen ist die Zahl der Blutplättchen (Thrombozyten) anhaltend gefallen, zudem erhielten 2 Patient.innen die Erstdiagnose der Aplastischen Anämie kurz nach der Impfung.

Patient.innen mit Aplastischer Anämie sollten sich daher bezüglich (weiterer) SARS-CoV-2-(“Corona”-)Impfungen unbedingt mit ihrem behandelnden Hämatologen beraten.

Download DGHO-Papier

Interview zur Arbeit der Selbsthilfe

Interview der Initiative Cancer Survivor mit Rainer Göbel zu Selbsthilfe und BlutkrebsRainer Göbel im Interview mit Stephan Pregizer
© Cancer Survivor

 

Was macht eigentlich Selbsthilfe?

Manch eine(r) mag noch immer die Vorstellung haben, Selbsthilfe sei nichts anderes, als im Stuhlkreis zu sitzen und nur über das Thema zu reden oder gar zu jammern, in dem es in der entsprechenden Selbsthilfegruppe geht, in unserem Fall also über Krankheiten.

Tatsächlich ist es eine unserer Kernaufgaben, Patient.innen und ihren Angehörigen den Austausch untereinander zu ermöglichen, sei es in besagtem Stuhlkreis, beim gemeinsamen Restaurantbesuch, in virtuellen Treffen oder auf andere Weise. Doch unser Aufgabenspektrum ist vielfältig und wir bieten viel mehr als den Austausch. So veröffentlichen wir Informationsmaterial, sind auf Veranstaltungen mit Infoständen vertreten, besuchen Kongresse und engagieren uns in der (politischen) Interessenvertretung. Einen Einblick in die Arbeit der Selbsthilfe am Beispiel Blutkrebs gibt Rainer Göbel, Mitglied in unserem Vorstand sowie Vorsitzender unseres Dachverbands Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe e.V. (DLH), im Interview mit Stephan Pregizer von der Initiative Cancer Survivor – schauen Sie selbst:

zum Video

 

 

Ravulizumab für Kinder zugelassen

Ravulizumab (Handelsname Ultomiris®) wurde kürzlich für Kinder und Jugendliche zugelassen. Bereits seit Juli 2019 ist der Einsatz von Ravulizumab zur Behandlung der PNH bei Erwachsenen zulässig (wir berichteten), seit 2020 in der konzentrierteren Form. Vor kurzem erfolgte laut dem Hersteller Alexion Pharmaceuticals, Inc. auch die Genehmigung der Europäischen Kommission zum Einsatz bei Kindern ab 10 kg Körpergewicht und Jugendlichen.

Vorträge des Ulmer Patiententags online

Rare Disease Day Logo

In Verbindung mit dem Tag der Seltenen Erkrankungen führte die Uniklinik Ulm am 06.03.2021 wieder ein AA/PNH-Patientenseminar durch. Pandemiebedingt fand es das erste Mal in virtueller Form statt und zog auch in diesem Format zahlreiche Teilnehmer.innen an.

Die Vorträge des abwechlungsreichen Programms stehen auf der Website des Zentrums für seltene Erkrankungen der Uniklinik Ulm zum Download zur Verfügung.

Dritte Impfung scheint Schutz vor Corona bei immunsupprimierender Therapie zu erhöhen

Spritze mit Fläschchen für Impfung © weyo

Impfen, Impfen, Impfen – es gibt wenig andere Themen, welche die Medien, die Politik, aber auch unsere Gespräche mit Familie und Bekannten momentan so sehr dominieren: Zurecht, denn die Entwicklung von Impfstoffen gegen das Coronavirus und die steigenden „Durchimpfung“ der Bevölkerung nähren die Hoffnung darauf, diese Krise irgendwann zu überwinden.

Seit einigen Monaten jedoch gibt es Hinweise dafür, dass die Corona-Impfung nicht bei allen Menschen gleich gut wirkt: In einer Studie von März dieses Jahres wurde herausgefunden, dass Menschen unter immunsupprimierender Therapie weniger Schutz vor einer COVID-19-Infektion entwickeln können als Menschen ohne diese Medikation. Dies lässt sich einfach erklären:WEITER

Essener Patientenseminar PNH/AA online

Virtual classroom © manfredsteger on pixabay

Wir freuen uns, dass die Uniklinik Essen zu ihrem bereits 12. Patienten-und Angehörigenseminar PNH und AA einlädt. Aufgrund der anhaltenden Pandemie findet es in diesem Jahr virtuell statt: Am Samstag, 25.09.2021 werden Sie von 10 bis 12 Uhr auf den aktuellen Stand zu den Erkrankungen gebracht und haben die Gelegenheit, Fragen zu stellen.

Einladung und Link zur Teilnahme