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Klinische Studien (engl. clinical trials)

 

Zunehmend werden für die Behandlung der AA und der PNH neue Medikamente entwickelt, die derzeit oder zukünftig in Therapiestudien getestet werden. Vielleicht haben Sie schon einmal überlegt oder wurden eingeladen, an solch einer Studie teilzunehmen. Für Ihre Entscheidung ist es wichtig zu wissen, was eine Teilnahme für Sie bedeuten würde. Welche Vorteile und welche Nachteile können sich für Sie ergeben? Welche Risiken gehen Sie ein? In jedem Fall sollte Ihre Entscheidung gut überlegt sein.

Im Folgenden finden Sie kurze Erläuterungen zu einigen der häufig verwendeten Begriffe in Zusammenhang mit Therapiestudien. Ausführliche Informationen finden Sie in der Broschüre Therapiestudien in der Hämato-Onkologie. Die Broschüre ist vorrangig an Leukämie- und Lymphompatienten gerichtet, die Beschreibungen gelten aber grundsätzlich für alle Therapiestudien.

 

ERLÄUTERUNGEN WICHTIGER BEGRIFFE

Therapiestudien (engl. therapeutic studies) dienen der Erprobung eines neuen Behandlungskonzepts bzw. Medikaments. Üblicherweise wird ein neu entwickeltes Medikament mit der Standardtherapie oder einem Scheinmedikament (ohne Wirkung, Placebo) verglichen.

Der Auftraggeber (engl. sponsor) einer klinischen Studie ist entweder ein pharmazeutisches Unternehmen, oder die Studie wird von Ärzten, Forschern oder Forschungsgruppen an Universitäten geplant, dann spricht man von einer akademischen Studie (Investor-Initiated Trial, IIT).

Ein- und Ausschlusskriterien (engl. inclusion/exclusion criteria) regeln, wer in welcher Phase an einer Studie teilnehmen darf, dazu gehören zum Beispiel Alter, Geschlecht und Gesundheitsstatus eines Menschen.

Bevor eine Studie zugelassen wird, muss sie von einer Ethikkommission (engl. ethics committee) genehmigt werden. Diese prüft die Studie hinsichtlich ihres medizinischen, wissenschaftlichen und ethischen Stellenwerts, der Einhaltung gesetzlicher Vorgaben sowie der Qualifikation der durchführenden Personen und Organisationen.

Eine Probandenversicherung dient der Absicherung für den Fall, dass gesundheitliche Schäden durch die Behandlung in der Studie entstanden sind. Die Versicherung kommt für Rehabilitations- und gegebenenfalls notwendige häusliche Umbaumaßnamen auf sowie finanzielle Verluste zum Beispiel bei verminderter Erwerbsfähigkeit.

 

Studien werden in verschiedene Kriterien unterteilt, von denen eines oder mehrere auf eine Studie zutreffen können:

kontrolliert (engl. controlled) Die Ergebnisse der Versuchsgruppe, die das zu prüfende Medikament erhält, werden mit den Ergebnissen einer Kontrollgruppe verglichen, die zum Beispiel die Standardtherapie erhält.

randomisiert (engl. randomized)
Die Teilnehmer werden zufällig in eine der Gruppen (Arme) verteilt.

(einfach) blind (engl. (single) blind)
Der Teilnehmer weiß nicht, ob er das Studienmedikament erhält.

doppelblind (engl. double-blind)
Weder der Arzt noch der Teilnehmer wissen, ob der Teilnehmer das Studien- oder das Vergleichsmedikament erhält.

 

VIER PHASEN EINER STUDIE

In Phase I einer Studie werden Verträglichkeit und Sicherheit des Studienmedikaments geprüft. Dazu gehören die Wirkung des Medikaments sowie seine Aufnahme, Verteilung und der Abbau im Körper, aber auch die Ermittlung der richtigen Dosis. In dieser Phase nimmt nur eine kleine Gruppe an Probanden teil.

Auf Basis der Erkenntnisse aus Phase I wird das Medikament in Phase II einer größeren Anzahl Probanden verabreicht. Es geht darum, die in Phase I ermittelte korrekte Dosis zu bestätigen und die Nebenwirkungen genau zu dokumentieren.

In Phase III sollen die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Medikaments nachgewiesen werden. Nur mit diesem Nachweis kann das Medikament zugelassen werden. Häufig wird dieser Teil der Studie an mehreren Zentren durchgeführt.

Phase IV beginnt nach der Zulassung. Dabei werden die Langzeitverträglichkeit und Nebenwirkungen untersucht, die aufgrund ihres möglicherweise seltenen Auftretens in den vorherigen Phasen nicht beobachtet wurden. Da an Phase IV alle Patienten mitwirken, die das Medikament erhalten, wird eine vergleichsweise große Patientenzahl berücksichtigt.

 

ÜBERSICHT DER IN DEUTSCHLAND LAUFENDEN STUDIEN NACH ERKRANKUNG

 

AA

 

EMAA (Efficacy and Safety of Eltrombopag + CSA in Patients With Moderate Aplastic Anemia) für nicht spezifisch vorbehandelte Patienten mit moderater Aplastischer Anämie (MAA), die mit Ciclosporin behandelt werden müssen

  • Phase 3
  • Vergleich von Eltrombopag + Ciclosporin mit Placebo + Ciclosporin
  • Studienorte: Aachen, Basel, Berlin, Chemnitz, Essen, Hamburg, Hannover, Ulm
  • Details

 

RACE (Pferde-ATG + Ciclosporin + Eltrombopag gegenüber Pferde-ATG + Ciclosporin) für Patienten mit schwerer oder sehr schwerer Aplastischer Anämie (SAA bzw. vSAA)

  • Phase 3
  • Studienorte nur im Ausland, z.B. Basel
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT02099747 (Beschreibung in englischer Sprache)

 

 

PNH

 

APL2-307 (Pegcetacoplan) (Verlängerungsstudie zur Langzeitsicherheit und -wirksamkeit)

  • C3-Komplementinhibitor
  • Phase 3
  • Verabreichung subkutan
  • Für die Studie in Frage kommende Altersgruppen: 18 Jahre und älter
  • Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen: Alle
  • Teilnahme von gesunden Probanden: Nein
  • Studienorte: Aachen, Essen, Hamburg, Ulm
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT03531255 bzw. EudraCT 2019-001106-23 (Beschreibung in englischer Sprache)
  •  

    LNP023 (Iptacopan) (Studie zur Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von LNP023 bei Patienten mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH))

  • Faktor B-Inhibitor
  • Phase 2
  • Verabreichung oral
  • Für die Studie in Frage kommende Altersgruppen: 18-80 Jahre
  • Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen: Alle
  • Teilnahme von gesunden Probanden: Nein
  • Studienort: Essen
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT03439839 bzw. EudraCT 2017-000888-33 (Beschreibung in englischer Sprache)
  •  

    BP39144 (Crovalimab) (Eine adaptive Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Crovalimab bei gesunden Probanden und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH))

  • C5-Komplementinhibitor
  • Phase 1/2
  • Verabreichung subkutan
  • Für die Studie in Frage kommende Altersgruppen: 18-75 Jahre
  • Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen: Alle
  • Teilnahme von gesunden Probanden: Ja
  • Studienorte: Aachen, Essen, Riesa, Ulm
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT03157635 bzw. EudraCT 2016-002128-10 (Beschreibung in englischer Sprache)
  •  

    BO42161 (Crovalimab), “COMMODORE 1” (Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Crovalimab gegenüber Eculizumab bei Teilnehmern mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die derzeit mit Komplement-Inhibitoren behandelt werden. (COMMODORE 1))

  • C5-Komplementinhibitor
  • Phase 3
  • Verabreichung subkutan
  • Für die Studie in Frage kommende Altersgruppen: 18-75 Jahre
  • Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen: Alle
  • Teilnahme von gesunden Probanden: Ja
  • Studienorte: Aachen, Essen, Riesa, Ulm
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT04432584 bzw. EudraCT 2020-000597-26 (Beschreibung in englischer Sprache)
  •  

    BO42162 (Crovalimab), “COMMODORE 2” (Eine Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Crovalimab gegenüber Eculizumab bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die zuvor nicht mit Komplement-Inhibitoren behandelt wurden. (COMMODORE 2))

  • C5-Komplementinhibitor
  • Phase 3
  • Verabreichung subkutan
  • Für die Studie in Frage kommende Altersgruppen: Kinder und Erwachsene
  • Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen: Alle
  • Teilnahme von gesunden Probanden: Nein
  • Studienorte: Essen, Riesa, Ulm
  • weitere Angaben: Studiennummer NCT04434092 bzw. EudraCT 2019-004931-21 (Beschreibung in englischer Sprache)